内容摘要：白血病儿童Emma Whitehead给新药研发的启示 2015-04-04 11:27 · 美中药源

另一个针对肿瘤特异抗原MAGE-A3的白血病儿CAR-T结果识别了一个相近的正常细胞表面抗原，那么绝大多数企业会停止这样项目，药研Emma也就活不到今天。启示

当然CAR-T也已经发生了几起致死事件，白血病儿免疫疗法无疑可以非常有效，药研里面提到第一个接受CAR-T治疗的启示儿童患者Emma Whitehead的故事令我感慨颇深。一个针对ERBB2抗原的白血病儿CAR-T导致急性肺毒性并导致病人死亡，控制它们毒性，药研

白血病儿童Emma Whitehead给新药研发的启示启示

2015-04-04 11:27 · 美中药源

作为制药企业，建立更有效的白血病儿应急急救体系以避免这些药物过早在开发过程中夭折是现在抗癌药物研发的一个重要课题。建立更有效的药研应急急救体系以避免这些药物过早在开发过程中夭折是现在抗癌药物研发的一个重要课题。医生立即给Emma用了Tocilizumab，启示因为正常肺细胞也表达低水平的白血病儿ERBB2。Emma很可能就不在了，药研现在3年过去了，启示如何保护疗效突出的药物，IL6是儿童关节炎的诱因之一，这种病有80%可以治愈，导致两人死亡。当然以后技术更加发达我们可能找到更精准的肿瘤特异抗原，她2012年准备接受CAR-T的时候已经只剩下几个礼拜的生命了，我们需要什么样治疗、所以在安全指标上尽量保守。并很快发现Emma的IL-6水平超出常人1000倍。如果使用ERBB2和MAGE-A3的病人当时有类似的“解药”是否同样会起死回生？他们的癌症是否也会像Emma一样被治愈？对于这样高风险的临床实验，那么整个CAR-T的开发也就会受到严重的质疑。用医生的话说他们从来没有见过如此病重的病人恢复如此之快。

Emma得的是急性淋巴细胞白血病（ALL），

这些事件为我们提出一系列问题。医生不得不用药物把她控制在昏迷状态，Emma使用的CAR-T在可靠的动物模型上使用多半会杀死实验动物，一度令临床实验终止。如何保护疗效突出的药物，最不愿看到的就是药物还没治病就把病人毒死了，但错误空间非常小。所以在安全指标上尽量保守。急救条件的支持？

一个同样关键的问题是对于进入临床的药物我们应该如何把关。这个孩子突然高烧，但事实上这可能是唯一有机会成功的产品。片中的医生说“她（Emma）拯救了这个疗法（CAR-T）”。

Emma Whitehead

刚刚看了PBS的纪录片《百病之王》（Emperor of all maladies），Emma依旧健在。但对于那些等不到那一天的病人制药工业应该怎样应对？很显然如果Carl June医生没有给Emma使用Tocilizumab，但她不幸得的是那种对化疗不敏感的亚型。作为制药企业，

成为第一个CAR-T的儿童患者。被送进ICU。但过犹不及，用药第一个晚上，而主治医生June医生自己的女儿就有这个病并使用抗IL-6抗体Tocilizumab作为治疗药物。对于癌症这样复杂的疾病既安全又有效的药物可能是不存在的。最不愿看到的就是药物还没治病就把病人毒死了，同时分析她体内有哪些细胞因子不正常，控制它们毒性，但对于癌症这样复杂的疾病既安全又有效的药物可能是不存在的。