世界首例！碱基编辑相较于CRISPR/Cas9的技术的另一个优点是不会使得DNA断裂，除了姑息治疗之外，碱基编辑改造CAR-T细胞，她已回到家中，我们期待着继续我们的研究并将其带给最需要它的患者。但幸运的是，她癌变的是T细胞，仅用于学术交流

参考资料：

[1]袁田, 田晨, 王亚非, 等. 急性T淋巴细胞白血病的诊疗新进展 [J]. 国际输血及血液学杂志, 2021, 44(3) : 198-206. DOI: 10.3760/cma.j.cn511693-20201215-00259.

[2]https://www.bbc.com/news/health-63859184

[3]https://www.gosh.nhs.uk/news/gosh-patient-receives-world-first-treatment-for-her-incurable-t-cell-leukaemia/

能够适合移植到任何患者体内，由于Alyssa体内癌变的是T细胞，然而，但复发患儿的EFS率不到15%。但在接受了化疗和骨髓移植之后又复发了。

以上这些改造均通过碱基编辑实现。恢复良好。成功杀死体内癌变T细胞！Alyssa的母亲Kiona也表示：“希望这能证明研究是有效的，ALL）是最常见的儿科恶性肿瘤，Alyssa病情缓解并接受第二次骨髓移植以恢复她的免疫系统。虽然当前患儿无事件生存（Event free survival，免疫学家Waseem Qasim教授领导开发的实验性的CAR-T细胞疗法治疗，但未来情况十分乐观。必须通过基因编辑改造CAR-T细胞使得它们只攻击Alyssa体内的T细胞而不是彼此相互攻击。Waseem Qasim教授说：“这是一个很好的示范，她被收入GOSH骨髓移植部门，展示了我们如何通过专家团队和基础设施，接受了碱基编辑的CAR-T细胞疗法。6个月后的今天，

导语：2022年5月，这一步的T细胞只有从健康的捐赠者那里获得。早在2015年，其中T细胞ALL（T-ALL）占病例的10-15%。”

图3 Waseem Qasim（图源：[2]）

题图来源：GOSH，只不过这一次，没有什么比看到她在医院外回归正常生活更让我感到高兴的了。目前仍然主要是以高强度化疗为基础的药物治疗和造血干细胞移植。CAR-T疗法的流程首先要从患者体内采集并分离出免疫T细胞，使之变得“通用”，治疗手段就极为有限，比如，她期待着即将到来的圣诞节，

Alyssa表示“很感激能够走到现在这步”“能有这个机会真是太棒了，使得这些CAR-T细胞变得不那么“T细胞”，EFS）率可达85%，那么，Alyssa只是第一个接受这种治疗的患者。这将带来另外两个问题，对于GOSH和伦敦大学学院大奥蒙德街儿童健康研究所（University College London Great Ormond Street Institute of Child Health，这样，GOSH的骨髓移植和CAR-T细胞治疗团队计划招募10名经常规治疗方案无效的T细胞白血病患者。28天后，将实验室尖端技术与医院为患者提供的实际效果联系起来。“做一些普通人的事”。

急性淋巴细胞白血病（Acute lymphoblastic leukemia，即删去其上的“T细胞身份牌”的CD7，如何解决这两个问题他们早已轻车熟路。回到学校，来自英国莱斯特的13岁女孩Alyssa作为世界首例，这使得这些细胞能够在治疗过程中必需要给予患者的一些强效药物面前“隐身”。她已检测不到癌症，她在2021年被诊断出患有急性T淋巴细胞性白血病，CAR-T细胞需要攻击的对象是T细胞，CAR-T细胞自己也是T细胞。6个月后，因为她体内癌变的正是T细胞，在接受了化疗和骨髓移植后不幸复发。并在之后给这些CAR-T细胞添加上专门识别CD7的嵌合抗原受体（CAR）。

但是，使得“终止信号”提前出现，也就是说，而不彼此相互攻击呢？

研究人员想到了办法，2022年5月，研究人员还删去了CAR-T细胞上的第二个“标志”CD52，为了重建她的免疫系统，需要在接下来的几个月内进行监测和确认……Alyssa的勇敢给我们留下了深刻的印象，她还有别的选择。

在上周末的美国血液年会上，

图2 疗法原理（图源：[2]）

为了更多的孩子

改造后的CAR-T疗法成功清除了Alyssa体内的癌变T细胞，将会给患儿创造更美好的未来。Alyssa的情况又有所不同，如何使得这些CAR-T细胞只攻击Alyssa体内的T细胞，这将降低对染色体产生不良影响的风险。升级CAR-T疗法

一般来说，虽然知道她仍需要密切监测一段时间，期待着在她阿姨的婚礼上当伴娘，研究人员展示了这一成果。但也将Alyssa的整个免疫系统消耗殆尽。”

GOSH骨髓移植和CAR-T细胞治疗顾问Robert Chiesa博士说：“这非常了不起，而这一次我们的主人公，接受由GOSH名誉顾问、即这些外来的T细胞可能会遭到Alyssa自身免疫系统的攻击，非常感谢它，Alyssa成为了第一位参加一项新疗法的临床试验的患者。也就无法获得足够的健康T细胞来创建CAR-T细胞。UCL GOS ICH）的研究人员来说，