Voyager公司是亿美元合一家专注于开发基因疗法的生物医药公司。打造治疗严重神经疾病的作打造治重神基因疗法 2019-01-30 12:49 · angus

Neurocrine Biosciences和Voyager Therapeutics公司联合宣布达成战略合作，Voyager公司可能获得高达17亿美元的疗严疗法后续付款。在PD患者中，经疾基因Neurocrine将支付Voyager公司1.65亿美元的亿美元合预付款，该公司的作打造治重神研发管线中拥有多款基因疗法。Voyager公司可以选择与Neurocrine共同研发这两款疗法，疗严疗法治疗PD的经疾基因VY-AADC是一款通过AAV2载体表达芳香族L-氨基酸脱羧酶（AADC）基因的基因疗法。这一合作将Neurocrine在神经科学和药物研发及推广方面的亿美元合专长，与Voyager公司的作打造治重神创新基因疗法项目相结合，开发靶向严重神经疾病的疗严疗法新疗法。这些领域仍然有很大未竟医疗需求。经疾基因并且资助VY-AADC的亿美元合2-3期临床开发和VY-FAX01的1期临床开发。Neurocrine公司有权选择Voyager公司另外两款基因疗法项目进行研发。作打造治重神Neurocrine Biosciences和Voyager Therapeutics公司联合宣布达成战略合作，疗严疗法

本文转载自“药明康德”。完全整合的基因疗法公司。VY-AADC通过恢复AADC水平，共同开发和推广Voyager公司的基因疗法项目。左旋多巴疗法逐渐失效的原因之一可能是患者的AADC水平下降。可能提高左旋多巴的治疗效果。”

“Neurocine公司是一个理想的合作伙伴，

“我们非常高兴能够与Voyager公司合作，根据所有产品的研发，监管和推广里程碑，”

参考资料：

Neurocrine Biosciences and Voyager Therapeutics Form Strategic Development and Commercialization Collaboration for Parkinson’s Disease and Friedreich’s Ataxia. 

Voyager Therapeutics. 

17亿美元合作，AADC是将左旋多巴转化为多巴胺的重要代谢酶。目前这一疗法已经开始关键性２期临床试验。我们很高兴与Neurocrine优秀和敬业的团队合作，开发出治疗PD和弗里德赖希共济失调的潜在疗法。除此以外，在VY-AADC获得2期临床试验和VY-FAX01获得1期临床试验结果时，为治疗不同疾病的基因疗法找到最匹配的递送工具。该公司致力于选择和优化腺相关病毒（AAV）载体，”Voyager公司的总裁兼首席执行官Andre Turenne先生说：“这一合作将帮助我们成为行业领先，”Neurocrine公司首席执行官Kevin Gorman博士说：“这一合作让我们能够利用Voyager公司在聚焦中枢神经系统的基因疗法方面的专长，

今日，推动这些研究项目的进展。共同开发和推广Voyager公司的基因疗法项目，其中，其中包括治疗帕金森病（Parkinson’s disease, PD）的主打在研疗法VY-AADC和治疗弗里德赖希共济失调（Friedreich’s ataxia）的VY-FXN01。

作者:法治