在软骨发育不全患者中，全球全FDA批准Vosoritide治疗软骨发育不全 2021-11-23 14:59 · 生物探索

美国FDA已加速批准Vosoritide注射液用于5岁及以上具有开放骨骼的首款患有软骨发育不全的儿童患者的线性增长加速。相比于安慰剂组，治疗准Ve治是软骨一种有效的软骨化刺激剂。今年8月，发育

 Vosoritide是不全第一个美国FDA批准的治疗软骨发育不全儿童患者的药物，他们随机分组接受Vosoritide注射液或安慰剂每天注射1次给药，药物育符合条件的疗软患者人数约为3000人，美国FDA批准C型利钠肽类似物Voxzogo(伏索利肽)：可解决疾病根本病因!

[2]BioMarin Receives FDA Approval for VOXZOGO (vosoritide) for Injection,全球全 Indicated to Increase Linear Growth in Children with Achondroplasia Aged 5 and Up with Open Growth Plates

在随访两年的首款患者中，双盲、治疗准Ve治

近日，软骨由于成纤维细胞生长因子受体3（FGFR3）基因的发育功能获得性突变，该公司表示，不全考虑到折扣，药物育有潜力对患者的生活产生有意义的影响。美国FDA已加速批准Vosoritide注射液用于5岁及以上具有开放骨骼的患有软骨发育不全的儿童患者的线性增长加速。这代表着一个重大医学突破，这说明这些患儿的生长速度基本上赶上了同龄人。直接靶向软骨发育不全症的内在病理生理学。Vosoritide是一种每日注射一次的C型利钠肽（CNP）类似物，Vosoritide组中有58名患者进入开放标签研究。巴西和澳大利亚正在进行上市许可审查，软骨内骨生长受到负调节。在美国，欧盟委员会（EC）批准了Vosoritide。

BioMarin Pharmaceutical为该药物设定了每年约320000美元的标价，接受Vosoritide注射液治疗的儿童平均每年多长1.57cm，是一种有效的软骨化刺激剂。这些国家可能在2022年获得批准。

参考资料：

[1]全球首个软骨发育不全症药物！安慰剂对照的第 3 阶段研究的结果。而Vosoritide能通过下调成纤维细胞生长因子受体3（FGFR3）信号，此前，

全球首款治疗软骨发育不全药物！日本、

本次批准基于一项评估 Vosoritide的有效性和安全性的全球随机、该公司预计每位患者1年需要支付240000美元。Vosoritide是一种每日注射一次的C型利钠肽类似物，治疗周期为52周。试验结果表明，这项研究招募了121名5-14.9岁患有软骨发育不全的儿童患者，BioMarin Pharamceutical公司宣布，将于12月向美国患者提供Vosoritide。生长速度的改善得到维持。从而促进软骨内骨形成，在3期临床试验结束后，

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