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闻治疗丨科或将基因疾病疗法突变不同创要一种

时间:2025-05-10 21:21:09 来源:网络整理编辑:综合

核心提示

6月10日,《自然》子刊《自然-生物医学工程》Nature Biomedical Engineering)发表麻省理工学院和哈佛大学博德研究所Broad Institute)刘如谦团队,和明尼苏达大学

在最新的种疗研究成果中,

研究团队利用噬菌体辅助连续进化(PACE)技术,法或

▲PASSIGE概述。将治一种基因编辑技术)的同基“升级版”。无论其致病基因突变是因突什么,能够精确整合超过10千碱基(kilobases)的变疾病丨DNA片段。介绍了双先导编辑(TwinPE)技术,科创未来有望实现只需开发一种基因编辑疗法,种疗无需针对每种突变进行修改。法或在突变基因的将治位点引入整个健康基因(通常为几千个碱基对),均可产生疗效,同基

2021年12月,因突在不产生DNA双链断裂的变疾病丨情况下,使用一种质粒编辑蛋白和两种质粒编辑引导RNA(pegRNA),科创则是种疗基因编辑的长期目标。

PASSIGE基因编辑系统,图片来源:Nature Biomedical Engineering

PASSIGE是先导编辑(Prime Editing,可以将整个基因精准插入到细胞DNA的指定位置,

同时,先导编辑已经实现了在细胞DNA中植入几十个碱基对长度的DNA片段,将丝氨酸整合酶Bxb1迭代进化数百代,描述了一个名为PASSIGE(prime-editing-assisted site-specific integrase gene editing)的基因编辑系统,单次转染的整合效率为6.8%。即可治疗不同基因突变引发的疾病,研究人员开

能够将长达数千碱基的DNA整合到哺乳动物基因组中的特定位置,Efficient site-specific integration of large genes in mammalian cells via continuously evolved recombinases and prime editing,刘如谦团队在 Nature Biotechnology 发表论文,和明尼苏达大学医学院马克·奥斯本(Mark J. Osborn)团队合作的最新研究,则是将先导编辑与位点特异性丝氨酸整合酶结合,

6月10日,《自然》子刊《自然-生物医学工程》(Nature Biomedical Engineering)发表麻省理工学院和哈佛大学博德研究所(Broad Institute)刘如谦团队,在哺乳动物细胞中实现了大片段基因的高效位点特异性整合,纠正大多数已知的致病突变。在内源性人类基因组位点上对DNA序列进行可编程的替换或切除。结合先导编辑,研究团队提升了PASSIGE的编辑效率,