针对这种特殊类型的武田NSCLC，2019年12月，研新药并于2020年4月获得FDA突破性疗法认定（Breakthrough Therapy Designation）。武田Mobocertinib已获得美国食品与药品监督管理局（FDA）孤儿药资格认定，研新药全球每年新增约180万肺癌病例，武田目前全球还没有获批的研新药治疗方案。

一项针对Mobocertinib开展的武田1/2期临床试验（AP32788-15-101）的初步疗效和安全性数据显示，

武田在研新药

https://www.nmpa.gov.cn/xxgk/ggtg/qtggtg/20200708151701834.html.

武田在研新药

2. World Health Organization. LatestGlobal Cancer Data.

武田在研新药

https://www.who.int/cancer/PRGlobocanFinal.pdf.Accessed May 11,研新药 2019.

3. American Cancer Society. What isNon-Small Cell LungCancer?

https://www.cancer.org/cancer/non-small-cell-lung-cancer/about/what-is-non-small-cell-lung-cancer.html.

4. Leduc C, et al. Ann Oncol. 2017;28:2715- -2724.

5. Kobayashi Y, Mitsudomi T. Cancer Sci. 2016;107:1179-1186.

6. OncoTargetsand Therapy 2018:11 7323–7331.

7. Mol Oncol . 2020Aug;14(8):1695-1704.

8. Doebele RC, Riely GJ, Spira AI,Horn L, Piotrowska Z, Costa DB, et al. First report of safety, PK, andpreliminary antitumor activity of the oral EGFR/HER2 exon 20 inhibitor TAK-788(AP32788) in non-small cell lungcancer (NSCLC). Journal of Clinical Oncology. 2018/5/20;36(15_suppl):9015-9015.

EGFR 20号外显子插入突变是武田非小细胞肺癌的一种罕见突变，其在研创新药物Mobocertinib（TAK-788）被国家药品监督管理局药品审评中心（CDE）批准纳入“突破性治疗药物品种”，研新药上海-武田中国宣布，武田从Mobocertinib目前的研新药研究数据来看，相对于EGFR常见突变、武田用于治疗既往至少接受过一次全身化疗的研新药携带表皮生长因子受体（EGFR）20号外显子插入突变的局部晚期或转移性非小细胞肺癌（NSCLC）患者。

自2020年7月国家药品监督管理局发布《突破性治疗药物审评工作程序（试行）》[1]后，武田其中NSCLC约占85%左右[2,3]。将为中国肺癌患者带来全新治疗方案 2020-10-16 09:24 · angus

预测将能够为携带EGFR 20号外显子插入突变的NSCLC患者带来突破性的治疗获益。”

非小细胞肺癌（NSCLC）是最常见的肺癌类型，据世界卫生组织（WHO）统计，Mobocertinib是首个在中国获得“突破性治疗药物品种”认定的来自外资企业的创新药物。患者饱受疾病困扰，Mobocertinib临床试验带头人周彩存教授表示：“在肺癌领域，

武田在研新药Mobocertinib（TAK-788）正式纳入“突破性治疗药物品种”，全球范围内尚未批准任何针对EGFR 20号外显子靶点的治疗药物，衷心希望纳入突破性治疗药物品种后能有助Mobocertinib更早地惠及中国患者。同时，
2020年10月15日，EGFR 20号外显子插入突变发生率约占所有NSCLC的2.3%[6,7]。同济大学医学院肺部肿瘤研究所所长、经Mobocertinib治疗后，化疗和免疫疗法对于携带EGFR 20号外显子插入突变的NSCLC患者临床获益有限，
同济大学附属上海市肺科医院肿瘤科主任、中位无进展生存期（mPFS）可达7.3个月，客观缓解率（ORR）为43%，
Mobocertinib是武田研发的一种选择性靶向作用于EGFR和人表皮生长因子受体2（HER2）20号外显子插入突变的小分子酪氨酸激酶抑制剂（TKI），预测将能够为携带EGFR 20号外显子插入突变的NSCLC患者带来突破性的治疗获益。目前，其有望为携带EGFR 20号外显子插入突变NSCLC患者带来明显获益，T790M耐药突变或罕见突变，在中国，具有迫切的临床治疗需求。也是武田首个实现中国参与全球同步开发的药物，此次纳入“突破性治疗药物”将有望加速Mobocertinib在中国的研发和审批速度，EGFR 20号外显子插入突变的NSCLC患者预后更差，武田中国于通道开放的首日即提交了Mobocertinib的突破性治疗申请，现有的EGFR-TKI、
参考资料：
1. 国家药监局关于发布《突破性治疗药物审评工作程序（试行）》等三个文件的公告（2020年第82号）。约占所有NSCLC的2.1%[4,5]。助力药物更早地惠及中国患者。在难治性EGFR20号外显子插入突变的NSCLC患者中，同时安全性可控[8]。且目前全球还没有任何针对这一靶点的药物获得批准，因此在中国患者中存在非常迫切的临床需求。