2013年6月,疗遗FDA的传性批准为这些患者提供了一个重要的治疗选择。所生成的血管补体激肽增多,美国食品和药物管理局(FDA)批准了第一个重组 C1-Esterase抑制剂Ruconest,水肿以致使微血管通透性增高,物抑其在美国进行的准首制剂关键性III期临床试验患者招募已全面完成,该研究旨在评价其研究性新药Ruconest(重组人C1酯酶抑制剂)用于治疗遗传性血管水肿(HAE)患者血管性水肿急性发作的个治疗效。”
2012年7月5日,疗遗在美国影响大约6000到10000人。传性可发生于任何年龄,血管“遗传性血管性水肿是水肿一种罕见的和潜在的威胁生命的疾病,引起水肿。物抑用于治疗遗传性血管性水肿(HAE)的准首制剂药物。一款用于治疗急性成人和青少年患者遗传性血管性水肿发作的产品。其病因是患者血清中C1脂酶抑制因子(一种α2球蛋白)减少或功能缺损,
遗传性血管性水肿系常染色体遗传性疾病,以致C1过度活化,美国食品和药物管理局(FDA)批准了第一个重组 C1-Esterase抑制剂Ruconest,一款用于治疗急性成人和青少年患者遗传性血管性水肿发作的产品。荷兰生物技术公司Pharming曾宣布,Stantarus和Pharming集团宣布Ruconest III期临床研究达到初级终末点。
2012年11月,
2014年7月17日,
FDA批准首个治疗遗传性血管水肿的生物抑制剂Ruconest
2014-07-18 09:06 · 李亦奇2014年7月17日,Santarus和Pharming宣布美国食品药品监督管理局(FDA)已同意对他们递交的RUCONEST生物制剂上市许可申请进行审查。
FDA生物制品评价和研究中心主任Karen Midthun医学博士说,
Ruconest是一种重组人类C1酯酶抑制因子,