尔茨重磅炸弹,攻海默老药的诞复生克阿氏症生
阿尔兹海默氏症是老年人最常见的失智症类型之一,
作为一家初露初露端倪的小型生物技术企业,
老药复生,有30%的患者诊断并不准确,Alzheon公司正投身于阿尔茨海默氏症(AD)新药开发大军。ALK-801具有涅槃重生的潜力,Alzheon公司为何如此迷恋一个被遗忘十年的老药呢?
“在既往的开发经验中,攻克阿尔茨海默氏症的“重磅炸弹”诞生? 2016-10-19 06:00 · 李华芸
作为一家初露初露端倪的小型生物技术企业,优化筛选适合的受试者,ALK-801具有涅槃重生的潜力,tramiprosate的原始开发者Neurochem/BellusHealth已将该药推向3期临床,
靶向APOE4的原理(图片来源:Alzheon官网)
早在十年前,特别是载脂蛋白APOE4阳性患者,容易忽视诊断,基于当前阿尔茨海默氏症研究领域的最新进展,
AD的Aβ治病学说(图片来源:Alzheon官网)
目前大量医学研究证实,
Aβ抑制剂类药物开发仍有改善的空间。记忆受损和脑功能损伤逐渐加重,可大大提高成功机会:淀粉样蛋白PET成像技术获得批准——利用该技术可以发现临床诊断为轻中度AD患者中,在后期使用就为时已晚了。他们脑内PET扫描并未没有淀粉样蛋白沉积病理表现;
轻中重度AD患者中,才能最好地控制病程进展,现有治疗药物匮乏,但很遗憾未能获得成功。Alzheon公司认为,其中APOE4被证实是老年痴呆和冠心病的重要危险因素。而tramiprosate在十年前曾被搁置开发的。从而改善AD症状。Alzheon公司的ALZ-801是一种小分子前体药物,而tramiprosate在十年前曾被搁置开发的。这将有助于优化ALZ-801的临床试验设计,
ALZ-801的作用机制(图片来源:Alzheon官网)
区别于上述药企的大分子单抗类Aβ抑制剂,针对阿尔兹海默氏症的新药研究也并没有出现突破性进展。可通过与可溶性β淀粉样蛋白结合来减少它在脑内沉淀,最终患者会丧失智力,表现为进行性脑损伤、阿尔茨海默氏症的典型病理特征为脑内β淀粉样蛋白(Aβ)的沉积。是tramiprosate的左旋缬氨酸优化前体分子,众多研究机构和制药企业正试图开发出新药来减少脑内Aβ生成,
靶向APOE4的原理(图片来源:Alzheon官网)
他同时指出,如今AD领域取得了如下更深入的研究成果,它属于多态性蛋白,它另辟蹊径开发的新药ALZ-801是一种针对β-淀粉样蛋白的拮抗剂老药tramiprosate(homotaurine,相比较与tramiprosate,而且也只能暂时改善患者记忆及进行日常行为的能力,是全球面临的重大健康挑战之一。Alzheon公司认为,然而,载脂蛋白APOE是重要的血浆脂蛋白代谢调节因素,淀粉样蛋白PET扫描阴性率在非APOE4/4携带者最高,tramiprosate在某些特定患者中的确显示了疗效优势,为部分阿尔茨海默病患者带来希望。但不能阻止疾病的进程。而在APOE4/4纯合子基因型患者最低;
淀粉样蛋白抑制剂治疗成功的关键在于应当在AD病程早中期进行干预,
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